Top.Mail.Ru

X-сцепленный ретиношизис

Статьи с этим тегом

Atsena Therapeutics продвинула генную терапию ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе во II фазе исследования LIGHTHOUSE

Atsena Therapeutics продвинула генную терапию ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе во II фазе исследования LIGHTHOUSE

09 января 2025 • Офтальмология в мире

Atsena Therapeutics начала часть B исследования LIGHTHOUSE (фаза 1/2) генной терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе. Препарат на основе капсида AAV.SPR показал функциональные и структурные улучшения сетчатки в части A. В …

Читать далее →

Atsena Therapeutics завершила введение дозы в части А клинического исследования фазы I/II по терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе

Atsena Therapeutics завершила введение дозы в части А клинического исследования фазы I/II по терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе

17 декабря 2024 • Офтальмология в мире

Atsena Therapeutics завершила введение дозы в части A исследования LIGHTHOUSE (фаза I/II) по генной терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе. Препарат основан на инновационном капсиде AAV.SPR. У девяти взрослых пациентов отмечены …

Читать далее →

Ещё по теме «X-сцепленный ретиношизис» по всему сайту

Статья FDA присвоила статус ускоренного рассмотрения генной терапии ATSN-201 компании Atsena Therapeutics при X-сцепленном ретиношизисе

Компания Atsena Therapeutics получила от FDA статус ускоренного рассмотрения (Fast Track) для investigational gene therapy ATSN-201, предназначенной для лечения X-сцепленного ретиношизиса (XLRS) — редкого... О X-сцепленном ретиношизисе (XLRS) и исследовании LIGHTHOUSE XLRS — генетическое заболевание сетчатки, обычно диагностируемое в раннем детстве, приводящее к прогрессирующей потере зрения....

Статья Atsena Therapeutics продвинула генную терапию ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе во II фазе исследования LIGHTHOUSE

Компания Atsena Therapeutics инициировала часть B клинического исследования LIGHTHOUSE (фаза 1/2) по оценке генной терапии ATSN-201 для лечения X-сцепленного ретиношизиса (XLRS)....

Статья Atsena Therapeutics завершила введение дозы в части А клинического исследования фазы I/II по терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе

О X-сцепленном ретиношизисе (XLRS) XLRS — моногенное заболевание сетчатки, вызываемое мутациями в гене RS1, который кодирует ретиношизин — белок, критически важный для структуры и функции сетчатки.... Завершение введения доз в части A исследования LIGHTHOUSE знаменует собой значительный прогресс в миссии Atsena по борьбе с X-сцепленным ретиношизисом....

Статья Сцепленное с X-хромосомой наследственное заболевание сетчатки: клиническая картина и бремя X-сцепленного пигментного ретинита

Примерно в 10% случаев дефектный ген передается от матери детям, что обусловливает развитие формы RP, известной как X-сцепленный пигментный ретинит (XLRP).... X-сцепленный пигментный ретинит, вызванный мутациями в гене регулятора GTPase пигментного ретинита (RPGR), является наиболее распространенной формой рецессивного RP....

Ответ ретиношизис

После МНТК в СПб нет необходимости искать другую клинику. Уверен, Вам сделали все возможное и на высочайшем уровне. Там работают специалисты экстра-класса. А д.м.н. Измайлов Александр Сергеевич один из лучших специалистов страны....

Олег Н. · Заболевания глаз у взрослых
Ответ ретиношизис

Что Вам со средней температуры по палате?...

Олег Н. · Заболевания глаз у взрослых
Ответ ретиношизис

Замечательный, блестящий ответ...

Олег Н. · Заболевания глаз у взрослых
Статья Компания Atsena Therapeutics сообщила о положительных промежуточных результатах генной терапии X-сцепленного ретиношизиса

Компания Atsena Therapeutics обнародовала обнадеживающие промежуточные данные части A клинического исследования фазы 1/2 LIGHTHOUSE, оценивавшего кандидатную генную терапию ATSN-201 для лечения X-сцепленного... ретиношизиса (XLRS)....

Статья Выбор препарата ABO-503 компании Abeona для пилотной программы FDA по развитию конечных точек редких заболеваний

продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) одобрило препарат ABO-503, разрабатываемый компанией Abeona Therapeutics, предназначенный для лечения редкого наследственного заболевания глаз — болезни X-сцепленной... ретиношизиса (XLRS)....

Статья Завершение этапа взрослой дозировки в клиническом исследовании генной терапии XLRS компании Atsena

этапа взрослой дозировки в рамках второго этапа многоцентрового клинического исследования LIGHTHOUSE фазы 1/2/3, направленного на оценку препарата ATSN-201 — экспериментальной генной терапии для лечения X-сцепленной... ретиношизиса (XLRS)....